上皮样肉瘤（ES）是众多罕见的恶性肿瘤之一，具有独特的病理，分子和临床特征以及对新靶向药物的反应潜力。关于蒽环类方案，吉西他滨为基础的方案和帕唑帕尼（pazopanib）在该疾病中的活性知之甚少。

帕唑帕尼
目的：报告晚期ES患者蒽环类方案，吉西他滨为基础的方案和帕唑帕尼的活性。设计、实验设置、招募人员情况：欧洲，美国和日本的17个肉瘤参考中心为1990年至2016年间诊断为局部晚期/转移性ES的患者提供了回顾性分析数据。在所有病例中都进行了局部病理学检查，以根据最新标准确诊。试验终点：Kaplan-Meier法计算无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。经典和近端亚型是根据形态定义的（根据2013年世界卫生组织的指导方针）。结果：总体而言，纳入115例患者，其中男性80例（70％），女性35例（30％），中位年龄32岁（范围15-77岁）。在115例ES患者中，85例用蒽环类方案治疗，41例用吉西他滨为基础的方案，18例用帕唑帕尼。

二十四个人接受了一次以上的治疗。中位随访时间为34个月。以蒽环类为基础的方案的有效率为22％，中位PFS为6个月。报道了一个完整的反应（CR）。形态学近端型（26％）与经典型（19％）和近端与远端原发部位（26％对18％）的应答率有较高的趋势。基于吉西他滨的方案的有效率为27％，2例CR和4个月的中位PFS。在该组中，经典与近端形态学类型（30％比22％）和远端与近端原发部位（40％比14％）报道了更高的响应率趋势。在帕唑帕尼组中，未见客观反应，中位PFS为3个月。结论：这是ES中最大的系统治疗回顾性系列。我们证实ES中蒽环类药物和吉西他滨为基础的治疗方案为中度活性，两组的疗效和PFS相似。帕唑帕尼的价值很低。这些数据可以作为ES中新型药物试验的基准。

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