舒尼替尼（Sunitinib）可延长晚期胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）患者的无进展生存期（PFS）。实体瘤疗效评价标准（RECIST）所定义的部分缓解（PR；一般定义为肿瘤较基线相比缩小≥30％）使用频率较低。对237例患者数据（85例安慰剂治疗；152例舒尼替尼治疗[67例患者舒尼替尼治疗方案为50毫克持续用药4周后休息2周；86例患者舒尼替尼治疗方案为37.5毫克每日持续用药（CDD）]）及其788份扫描文件进行分析。

舒尼替尼
舒尼替尼（Sunitinib）与安慰剂组中位PFS分别为9.3个月（95％ CI 7.6–12.2）及5.4个月（95％ CI 3.5–6.01）（风险比[HR]0.43[95％ CI 0.29– 0.62]； P＜0.001 ）。舒尼替尼组有19例（13％）疗效评价为PR；靶病灶长径总和的中位变化（与基线相比）为-12.8％（范围-100至+36.4）。7个月为最有意义的时间截点（AUC 0.78 [95％ CI 0.66–0.9]; 比值比1.05 [95％ CI 1.01–1.08], P=0.002）。在所有测试的截点界值中，缩小10％（与基线相比）达到最高的敏感性（50％）及特异性（82％）。

目标病灶缩小10％与所有接受舒尼替尼（Sunitinib）治疗患者的PFS延长具有显著相关性（HR 0.55 [95％ CI 0.3–0.9]; P=0.04）；相关性最为明显的为舒尼替尼CDD组的患者（HR 0.33 [95％ CI 0.2–0.7]; P=0.005）。目标病灶长径缩小10％（P=0.034）及舒尼替尼治疗（P=0.012）是影响PFS的独立因素（通过多因素分析）。目标病灶缩小10％可成功鉴别出舒尼替尼治疗获益的pNET患者，这对于维持剂量强度及后续临床研究设计提供借鉴意义。

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