格列卫适用于治疗慢性髓性白血病(CML)急变期、加速期或α-干扰素治疗失败后的慢性期患者。在我国,慢性白血病以慢性粒细胞性白血病多见,发病率相对一致约为1-2人/10万人,主要表现为乏力、消瘦、低热、肝脾肿大及骨髓粒细胞恶性增殖,以 25~50岁间发病率最高。慢粒起病缓慢,约75%~85%的慢粒患者在1~5年由稳定期转入急变期。一旦急变后,半数以上病例在3个月内死亡,仅个别病 例生存期能超过1年,因此急变是慢粒的终末期表现。
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慢性粒细胞白血病的致病机理已经不再是个谜,西方科学家早在上世纪60年代就开始着手研究 慢性粒细胞白血病。这种病的病因在于患者费城染色体会产生一种在肿瘤细胞的增殖和分裂中起着关键作用的酶,这种酶(即融合蛋白)能改变正常的细胞遗传指 令、发出信号并在细胞内通过多种通路活化,导致人体内白细胞的过度增生。
数据显示,当一个正常人的白细胞数量在4,000—10,000/立方毫米之间时,慢性粒细胞白血病患者的白细胞数可达这一数值的10-25倍。白细胞在数量上的显着增长是慢性白血病的特征。
诺华制药公司1994年开始与科学家合作,研制开发出一种治疗慢性粒细胞白血病的特效药格列卫(Gleevec)。 该药能有效抑制融合蛋白的产生,甚至在分子生物学水平上使患病基因转阴,这在慢性粒细胞白血病乃至整个癌症研究和治疗领域都是前所未有的重大突破。因此早 在该药尚未进入临床二期研究时,美国食品和药物管理局(FDA)就于1999年7月快速承认并批准格列卫用于治疗慢性急变期粒细胞白血病患者。
据刚参加完美国血液学年会回国的上海瑞金医院血液科胡炯副主任医师介绍,从大约3至4年前美国开始临床使用格列卫至今,格列卫已经成为治疗慢性粒细胞白血病的首选方案和药物。只有少数格列卫不起作用的患者才推荐尝试骨髓移植。“格列卫这类药物的最大特点就是特异性的靶向治疗,即只针对患病细胞发生作用,而化疗这种传统治疗手法却在杀死癌细胞的同时也杀死了正常细胞,因此对人体伤害很大。