国际III期临床试验结果表明，新型靶向口服药物瑞戈非尼能够改善伊马替尼（格列卫）和舒尼替尼（Sutent）治疗后出现耐药的胃肠道间质瘤（GIST）患者的预后，研究人员发现，接受瑞戈非尼治疗的患者的生存时间是接受安慰剂的患者的四倍。所有患者还得到了最好的支持治疗，以减轻他们疾病的症状。波士顿Dana-Farber癌症研究院和哈佛医学院路德维格中心和肉瘤中心主任GeorgeDemetri博士说：“如果获得批准，瑞戈非尼将满足GIST患者已经用尽所有其他治疗方案的紧急需求。
瑞戈非尼
“靶向治疗已经对这种罕见癌症进行了革命性治疗，但是我们一直在为85％的患者寻找有效的治疗方法，这些患者的癌症最终只对两种可用的治疗产生耐药性。瑞戈非尼以与目前FDA批准的疗法不同的或更强大的方式出现针对GIST肿瘤，使其成为帮助患者的潜在重要新选择。“像其他批准的GIST的“智能药物”一样，瑞戈非尼靶向由称为KIT的酶驱动的癌细胞信号传导途径的异常。虽然最初受到诸如格列卫等针对性治疗的抑制，但新的突变最终导致了KIT酶的耐药形式的出现，允许癌症继续生长，尽管继续使用最初的药物。瑞戈非尼以独特的方式出现以抑制癌症促进信号，即使在癌症已经对其他治疗产生抗性的患者中也能够工作。
在这项研究中,研究人员将199名转移和/或操作要点患者随机分配到瑞GeFei或安慰剂加最佳支持治疗。所有患者至少接受伊马替尼和舒坦治疗。与安慰剂组（0.9个月）相比，瑞戈非尼治疗组患者的无进展生存期显着延长（4.8个月）。如果病情恶化，安慰剂组患者可以改用瑞戈非尼治疗;最终，85％的患者能够交叉接受瑞戈非尼。由于这项试验设计，两组之间的总生存率没有统计学差异，尽管注意到在开始时服用瑞戈非尼的患者的不显着趋势护理过程。该药物的总体耐受性良好，其副作用与其他经批准的GIST靶向药物相似。
