来那度胺的II期临床试验入组了40例进展期的肝细胞癌患者，患者之前接受索拉菲尼治疗进展或者不能耐受副作用。每个治疗周期28天，1-21天里患者每天口服来那度胺25mg，直至病情进展和不能耐受。15%的患者部分响应，两名患者的病情没有进展，维持时间为36个月和32个月。平均疾病进展时间为3.6个月，中位总生存期为7.6个月。
这项研究证明了来那度胺的潜在疗效，对于部分可耐受的患者效果是非常好的（详细见参考文献6）。但是该药在肝细胞癌的作用机制，以及判断疗效的生物标志物需要进一步研究。
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