2012 年 4 月 27 日报道——美国食品药品监督管理局（FDA）批准将帕唑帕尼（商品名 Votrient）用于已接受过化疗的进展期软组织肉瘤患者的治疗。帕唑帕尼已经上市并用于进展期肾细胞癌的治疗。当 2009 年被批准后，它成为了第 6 种针对这一适应症的药物。
在上月召开的 FDA 肿瘤药物咨询委员会上以 11 票赞成 2 票反对通过了将其用于进展期软组织肉瘤的治疗。尽管为了通过此次批准，III 期临床试验选取了 20 多种肉瘤亚型，但其中并不包括胃肠道间质瘤和脂肪肉瘤。因为帕唑帕尼对于这两种肿瘤的有效性没有被证明，所以并不在被批准的适应症之列。
“软组织肉瘤是一大类肿瘤，这次对于帕唑帕尼的批准是近十年来第一次将一种药物批准用于一大类肿瘤，”FDA 药品评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德·帕多医学博士在一份声明中说，“抗肉瘤药物的研发是极具挑战性的，因为这类肿瘤的亚型很多而病人数量却很少。”
帕唑帕尼是特异性靶向血管生成和肿瘤细胞增殖相关受体的小分子酪氨酸激酶抑制剂。它能抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR-1、2 和 3）、血小板源性生长因子受体（PDGFR-α和β）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR1 和 3）、干细胞因子受体（c-Kit）、白细胞介素 2 诱导的 T 细胞激酶（Itk）、白细胞特异蛋白酪氨酸激酶（Lck）和跨膜糖蛋白受体酪氨酸激酶（c-Fms）。
关键的临床试验
帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一个叫做 PALETTE 的 III 期临床试验中被证明的。该试验入组了 369 名之前接受过治疗的进展期软组织肉瘤患者。该研究的主要结局指标是无进展生存期。帕唑帕尼的结局指标被证明优于安慰剂，且差异具有统计学显著性和临床意义。安慰剂组无进展生存期中位数是 1.6 个月，而帕唑帕尼组则为 4.6 个月，相对危险比（HR）0.35（95% 置信区间：0.26 至 0.48；P < .001）
尽管总存活率看起来帕唑帕尼要优于安慰剂（12.6 个月比 10.7 个月），但这个结果并不具有统计学显著性（HR 0.87; P = .256）。帕唑帕尼最常见的不良反应是疲劳、腹泻、恶心和呕吐、体重减轻、高血压、食欲不振、头痛、味觉失真、气短和肤色改变。
黑框警告
关于帕唑帕尼的黑框警告提示它具有严重及致死性肝毒性的潜在风险，这是在临床试验中观察到的。商品标签上说患者用药时需要监测肝功能，如果肝功能出现下降需要立即中断治疗。最近一项荟萃分析发现帕唑帕尼和另外 2 种血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂与致死性不良事件相关，其在临床试验中的致死率是安慰剂组的近 2 倍。服用这些药的患者致死性不良事件的粗发生率为 1.5%；而在安慰剂或对照组，这个数字是 0.7%（相对危险度 2.23；P = .023）在荟萃分析中造成死亡的最常见原因是出血，其后是心肌缺血、肝功能异常或衰竭、败血症、充血性心力衰竭、缺血性卒中、肺栓塞、脱水和猝死。
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