托法替布(Tofacitinib，Xeljanz)是一种JAK抑制剂，通过抑制剂JAK通路降低细胞因子信号传导、细胞因子诱导的基因表达及细胞的激活，从而降低多种慢性炎症反应。该药由美国制药巨头辉瑞(Pfizer)公司研发，于2012年11月6日被美国FDA批准用于治疗中度到重度的类风湿性关节炎(RA)，成为全球首个被批准治疗类风湿性关节炎的JAK抑制剂。
目前，类风湿关节炎的病因及发病机制还未完全明确，但人们已经了解到其病理过程主要由细胞因子参与和介导。这些细胞因子在类风湿关节炎滑膜病变中起着核心作用，其主要通过滑膜细胞自分泌或旁分泌的形式大量产生，它们相互影响，相互促进，构成了一个较为复杂的网络，最终引起免疫失衡、炎症反应、滑膜增生。 随着多种激酶在免疫激活和炎症信号通路中的关键作用机制被深入认识，托法替布作为一种选择性激酶抑制剂已被视为治疗类风湿关节炎的新选择，并且在中、重度类风湿关节炎患者的持续获益亦赢得了国际风湿领域的广泛认可。
托法替布之于类风湿关节炎患者的卓越疗效和良好的安全性已经在约 6200 例患者(19406 患者 - 年)中得到验证，其中包括 6 项 III 期临床研究及 2 项长期扩展研究。临床研究结果证实：相比安慰剂 + MTX/ 传统 DMARD，托法替布联合 MTX 或传统 DMARD 显著改善 RA 患者的体征和症状、生活质量和疾病缓解率。
9年长期安全性结果证实：包括严重感染、机会感染、结核、肿瘤、心血管事件、消化道穿孔等不良反应的发生率稳定维持在极低水平。多项荟萃分析结果证实：托法替布治疗期间的严重感染和恶性肿瘤发生率远低于生物制剂。
托法替布
此外，美国一项邮件问卷调查还发现，相较需要注射使用的生物制剂，有 56.4% 的患者更愿意选择可以口服的托法替布。截至目前，托法替布已在全球80多个国家获批使用，累计处方患者已达90,000名。
