最初诊断NSCLC的软脑膜病很少见，但随着肺癌的发展，高达15％的患者会出现这种破坏性并发症。EGFR突变NSCLC和软脑膜病患者的平均存活时间为7至11个月，目前尚无确定的有效治疗方法。根据BLOOM临床试验1的数据，表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）AZD9291穿过血脑屏障，并且在具有软脑膜病的严重预处理的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出临床活性。

AZD9291

截至2015年10月12日,11个病人可以评估疗效。根据研究者的判断，这些患者中，6名患者的脑部成像有所改善，7名基线异常神经检查患者中有3名患者症状改善。 Lee说，一名患者确认了清除率，另外有四名患者未经证实可清除脑脊液中的癌细胞。9例脑脊液患者治疗前后有8例EGFR突变DNA下降，其中5例下降50%以上。 Lee说，不良事件与之前公布的一致。

“我们的研究结果表明，AZD9291是一种耐受性良好的化合物，在这一难以治疗的环境中，证明它可以穿过血脑屏障。尽管这些结果初步显示，但是这些结果显示出令人鼓舞的活动和可控的安全性，这些结果支持AZD9291在中枢神经系统疾病中的进一步研究，“Lee说。“这一阶段I期开放标签的非随机研究包括少数患者，而且由于没有公认的终点来衡量对皮亚病的反应，我们收集了一些结果，用于综合评价疗效，这是初步的结果。”并且需要更长的随访时间来充分了解AZD 9291在与EGFR突变NSCLC相关的CNS疾病中的潜力，“Lee补充说。

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