大部分EGFR突变型NSCLC对表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)敏感,最常见的类型为19外显子缺失或L858R点突变,其治疗可选择一代或二代EGFR-TKI,包括吉非替尼、厄洛替尼、阿法替尼。但在对一代EGFR-TKI治疗耐药的患者中,一半以上存在T790M耐药突变。三代EGFR-TKI奥希替尼对上述敏感型与T790M耐药型EGFR突变均有效,并可通过血脑屏障,用于对标准治疗耐药的二线治疗。有临床前研究及I期研究显示该药亦可用于EGFR突变型NSCLC的一线治疗。
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与一代EGFR-TKI治疗相比,奥希替尼组患者总生存期呈现延长趋势,但在随访时间内数据差异并不显著。奥希替尼组34%患者、标准治疗组45%患者出现严重不良事件,主要包括食欲减退、腹泻、痤疮皮疹等。最终结果显示:EGFR突变型NSCLC一线治疗中,奥希替尼的疗效优于一代EGFR-TKI,且严重不良事件发生率更低。
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