MDS为一组异质性疾病，其中5q-综合征占10%-15%，其特点为女性多见，细胞遗传学检査单独出现5q-，巨核细胞数目正常或增多，巨核细胞形态分叶减少，骨髓中髓系原始细胞<5%，原始细胞中无棒状小体（Auer’s小体），外周血以贫血为主，常伴血小板增多，5年白血病转化率近年来的报道为20%。

微小RNA中的miR-145以及miR-146a位于5号染色体CDR（common deleted region）的远端，5号染色体长臂的缺失可导致miR-145以及miR-146a的表达下降，激活mi-145以及mil-146a所抑制基因，这些靶基因包括TIRAP以及TRAF6，在免疫活化中起非常重要的作用，除此之外，5号染色体长臂上的其他基因如RPS14等也在该病的发生中起到一定作用。

5q-综合征患者早期可以使用促红细胞生成素，但有效时间常不超过1年，来那度胺在此类患者中显示了独特的疗效，单药5~10mg/d，有效率可达76%-83%，45%的患者可达到完全细胞遗传学缓解，起效时间4.0~11.5周，疗效持续时间115周，而在正常核型MDS中的有效率为57%，在有其他细胞遗传学异常的MDS中的有效率为12%，且使用来那度胺患者具有良好的生活质量。

使用来那度胺后，可以检测到CDR区的SPARC基因表达增加，SPARC可减少与基质细胞的黏附、并具有抗血管新生以及抗凋亡的作用，来那度胺还可直接抑制Cdc25C，使5q-细胞阻断于G2/M期并凋亡，来那度胺对其他一些细胞周期调节蛋白如PP2Ac的间接作用可使P53表达增加。

但是，即使在获得完全细胞遗传学缓解的患者中依然会存在CD34+CD38CD90+5q-的干细胞，这将成为对来那度胺耐药并复发的根源。

在其他高危MDS以及非5q-的低危MDS中的结果不尽如人意，增加剂量的研究目前正在进行，在高危患者中与阿扎胞苷合用的研究正在进行，18例高危MDS的研究显示两药联用可有44%的CR率和67%的总有效率。

与MM同，MDS使用来那度胺后深静脉血栓的发生率低于MM，在10mg组深静脉血栓的发生率为2.7%-5.8%、，5mg组为1.4%，安慰剂组为1.5%、。中性粒细胞缺乏以及血小板减少主要在前8周内，在用药后第1周内尤其需要密切监测血常规。

急性髓性白血病（AML）转化更多是由于疾病本身因素而非来那度胺，例如治疗前骨髓中原始细胞数以及除5q-之外附加其他细胞遗传学异常，此外，红细胞输注依赖也是独立于细胞遗传学以及原始细胞数的白血病转化因素，而来那度胺在MDS的几个试验如MDS-003、MDS-004入组条件即血依赖，可是来那度胺MDS用血病转化率较高的原因。

在重新分析MDS-003和MDS-004的所有输血依赖者果发，使用来那度胺组2年和5年的白血病转化率分别为7%和23%，而对照组2年和5年的白血病转化率为12%和20%，除了AML之外的第二肿瘤发生率为2.6%，与同一年龄的普通人群2.1%相比差异无统计学意义。

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