Unituxin(dinutuximab)美国FDA3月10日宣布批准Unituxin(dinutuximab)作为高风险神经母细胞瘤患儿综合治疗方案（包括手术、化疗、放射治疗）中的一线治疗药物。

神经母细胞瘤是未成熟神经细胞演变成的一种罕见肿瘤，通常始发于肾上腺，也可能发作于腹部、胸部或临近脊柱的神经组织，常见于小于5岁的儿童。根据美国国立癌症研究所的统计，神经母细胞瘤在儿童中的发病率为1/100000，在男孩中相对常见一些。美国每年有新确诊神经母细胞瘤患者约650例。如果给予积极治疗，这类患者中40%~50%有长期生存的机会。

Unituxin是一种抗体药物，可以结合在神经母细胞瘤细胞的表面，此次被批准为神经母细胞瘤综合治疗方案中的一线药物，适用于对既往综合治疗方案至少产生部分应答的神经母细胞瘤患者。

美国FDA药品评价和研究中心血液疾病和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士表示：“Unituxin是FDA批准的首个特异性针对高风险神经母细胞瘤患者的治疗药物，可在一定程度上满足高风险神经母细胞瘤儿童延长存活期的需求”。

Unituxin的安全性和疗效在一项涉及226例高风险神经母细胞瘤患儿的临床试验中得到证实。这些患儿的肿瘤在接受了骨髓移植、多药化疗和手术后缩小或消失。受试者随机接受维甲酸、异维A酸、Unituxin+IL-2+GM-CSF。治疗后3年，Unituxin联合用药组中63%的患者存活和无肿瘤生长或复发，异维甲酸组为46%。在最新的生存分析中，Unituxin联合用药组存活比例为73%，异维甲酸组为58%。

Unituxin的药品标签中附有黑框警告，提示患者和卫生保健人员Unituxi会刺激神经细胞，从而导致严重疼痛并需要使用静脉麻醉药品治疗，Unituxi还可能会发生导致神经损伤和危及生命的注射反应，包括上呼吸道肿胀、呼吸困难、低血压。Unituxin的其他严重副作用包括感染、眼科问题、电解质异常和骨髓抑制。

Unituxin最常见的副作用包括严重疼痛、发热、低血小板计数、输注反应、低血压、低钠血症、肝酶升高、贫血、呕吐、腹泻、低钾血症、毛细血管渗漏综合征、中性粒细胞减少和淋巴细胞减少、荨麻疹和低钙血症。